Nos médicaments à base d'ARNm – Le « logiciel de la vie »

Lorsque nous avons un concept pour un nouveau médicament à base d'ARNm et que nous commençons la recherche, les composants fondamentaux sont déjà en place.

Généralement, la seule chose qui change d'un potentiel médicament à ARNm à un autre est la région codante - le code génétique réel qui fournit les instructions aux ribosomes pour fabriquer des protéines. L'utilisation de ces instructions donne à nos médicaments expérimentaux à base d'ARNm une qualité semblable à celle d'un logiciel. Nous avons également la capacité de combiner différentes séquences d'ARNm codant pour différentes protéines dans un seul médicament expérimental d'ARNm.

Nous tirons parti de la flexibilité offerte par notre plateforme et du rôle fondamental joué par l'ARNm dans la synthèse des protéines pour rechercher des médicaments à base d'ARNm pour un large éventail de maladies.

Notre système d'exploitation

Reconnaissant le vaste potentiel de la science de l'ARNm, nous avons décidé de créer une plate-forme technologique d'ARNm qui fonctionne très bien comme un système d'exploitation sur un ordinateur. Il est conçu pour pouvoir se brancher et jouer de manière interchangeable avec différents programmes.Dans notre cas, le « programme » ou « application » est notre médicament ARNm - la séquence d'ARNm unique qui code pour une protéine.

Nous avons une équipe dédiée de plusieurs centaines de scientifiques et d'ingénieurs uniquement axés sur l'avancement de la technologie de plate-forme de Moderna. Ils sont organisés autour de disciplines clés et travaillent de manière intégrée pour faire progresser les connaissances entourant la science de l'ARNm et résoudre les défis qui sont propres au développement de médecine à base d'ARNm. Certaines de ces disciplines comprennent la biologie de l'ARNm, la chimie, la formulation et l'administration, la bioinformatique et l'ingénierie des protéines.



Permettre la découverte et le développement de médecine

Nous avons construit Moderna sur le principe directeur que si l'utilisation de l'ARNm comme médicament fonctionne pour une maladie, elle devrait fonctionner pour de nombreuses maladies. Et, si cela est possible – avec la bonne approche et la bonne infrastructure – cela pourrait améliorer de manière significative la manière dont les médecine sont découverts, développés et fabriqués.


Les médicaments à base d'ARNm ne sont pas de petites molécules, comme les produits pharmaceutiques traditionnels. Et ce ne sont pas des produits biologiques traditionnels (protéines recombinantes et anticorps monoclonaux) – qui ont été à l'origine de l'industrie biotechnologique. Au lieu de cela, les médicaments à base d'ARNm sont des ensembles d'instructions. Et ces instructions dirigent les cellules du corps vers la fabrication de protéines pour prévenir ou combattre les maladies.

C'est en fait de la biologie humaine de base.

L' ADN (acide désoxyribonucléique) est une molécule double brin qui stocke les instructions génétiques dont les cellules de votre corps ont besoin pour fabriquer des protéines. Les protéines, d'autre part, sont les « chevaux de trait » du corps. Presque toutes les fonctions du corps humain, qu'elles soient normales ou liées à une maladie, sont assurées par une ou plusieurs protéines.

L' ARNm est tout aussi important que l'ADN.

Sans ARNm, votre code génétique ne serait jamais utilisable par votre corps. Les protéines ne seraient jamais fabriquées. Et votre corps ne pourrait pas – en fait serait incapable – de remplir ses fonctions. L'acide ribonucléique messager, ou ARNm en abrégé, joue un rôle vital en biologie humaine, en particulier dans un processus connu sous le nom de synthèse des protéines. L'ARNm est une molécule simple brin qui transporte le code génétique de l'ADN depuis le noyau d'une cellule vers les ribosomes, la machinerie de fabrication des protéines de la cellule.

Utilisation de l'ARNm pour développer une nouvelle catégorie de médicaments.

Chez Moderna, nous tirons parti du rôle fondamental que joue l'ARNm dans la synthèse des protéines. Nous avons développé des technologies et des méthodes exclusives pour créer des séquences d'ARNm que les cellules reconnaissent comme si elles étaient produites dans le corps. Nous nous concentrons sur les maladies où permettre à des cellules ciblées de produire – ou d'activer – une ou plusieurs protéines données permettra au corps de combattre ou de prévenir une maladie donnée.

  • Nous commençons par notre séquence souhaitée pour une protéine.
  • Nous concevons et synthétisons la séquence d'ARNm correspondante - le code qui créera cette protéine.
  • Avant la synthèse, nous structurons également cette séquence d'ARNm pour optimiser les propriétés physiques de l'ARNm, ainsi que celles de la protéine codée.
  • Nous permettons à la séquence d'ARNm d’atteindre les cellules responsables de la fabrication de cette protéine en utilisant l'une des nombreuses modalités. Atteindre différents types de cellules nécessite différentes méthodes de mise à disposition.
  • Et, une fois que l'ARNm – les instructions – sont dans la cellule, la biologie humaine prend le relais. Les ribosomes lisent le code et construisent la protéine, et les cellules expriment la protéine dans le corps.

L'utilisation de l'ARNm comme médicament ouvre de nombreuses possibilités pour traiter et prévenir les maladies. Les médicaments à base d'ARNm peuvent pénétrer à l'intérieur des cellules pour donner les instructions de la production de protéines, ce qui n'est pas possible avec d'autres approches médicamenteuses. Nous avons le potentiel de traiter ou de prévenir des maladies qui aujourd'hui ne sont pas prises en charge – en améliorant potentiellement la santé humaine et en ayant un impact sur des vies dans le monde entier.

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